近日，恒瑞医药ADC创新药注射用瑞康曲妥珠单抗(商品名：艾维达®）联合阿得贝利单抗(商品名：艾瑞利®）和化疗用于**或胃食管结合部腺癌适应症获得了美国食品药品监督管理局(FDA授予的孤儿药**认定(Orphan Drug Designation，ODD。瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的、以HER2为靶点的抗体**偶联物。本次瑞康曲妥珠单抗获得美国FDA孤儿药**认定，将有机会在产品研发、注册及商业化等方面获得美国的政策支持。

　　孤儿药(Orphan Drug又称为罕见病药，指用于预防、**、诊断罕见病的药品。FDA授予的孤儿药**认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病**和生物制剂，并给予相关产品政策支持，因此，获得孤儿药认定对于新药研发具有重要意义。本次注射用瑞康曲妥珠单抗联合阿得贝利单抗注射液和化疗用于**或胃食管结合部腺癌适应症获得孤儿药**认定后，有望加快推进临床试验及上市注册的进度，同时，可享受**的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权。

　　2022年，**居全球癌症发病率的第5位和死亡率的第5位，全球新发病例数为96.84万，死亡病例数为65.99万。其中**新发病例数为35.87万，死亡病例数为26.04万，均居**癌症发病率和死亡率的第5位和第3位[1]。目前，**外指南推荐一线**标准方案在临床取得**效果，但仍存在生存期较短、预后不佳等未被满足临床需求。

　　在2023年欧洲肿瘤内科学会年会(ESMO上，恒瑞医药披露了瑞康曲妥珠单抗在**或胃食管结合部腺癌的研究数据，展现了瑞康曲妥珠单抗有效性和可控的安全性[2]。瑞康曲妥珠单抗针对**或胃食管结合部腺癌一线联合**的II期临床研究正在进行中，并显示出初步疗效和可控的安全性。

　　注射用瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的、以HER2为靶点的抗体**偶联物(ADC，可通过与HER2表达的肿瘤细胞结合并内吞，在肿瘤细胞溶酶体内通过蛋白酶剪切释放毒素，诱导细胞周期阻滞从而诱导肿瘤细胞凋亡。其释放的毒素具有高透膜性，可发挥旁观者杀伤效应，进一步提高抗肿瘤疗效。注射用瑞康曲妥珠单抗已于2025年5月获批上市，适应症为用于**存在HER2(ERBB2激活突变且既往接受过至少一种系统**的不可切除的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC**患者，是****获批用于HER2突变NSCLC患者的**自主研发抗体偶联**(ADC。

　　此前，瑞康曲妥珠单抗共有8项适应症已被**药品监督管理局药品审评**纳入突破性**品种名单，分别为：

　　● HER2低表达的复发或转移性乳腺癌；

　　● HER2阳性的复发或转移性乳腺癌；

　　● 既往含铂化疗失败的HER2突变的晚期非小细胞肺癌；

　　● 既往经奥沙利铂、氟尿嘧啶和伊立替康**失败、HER2阳性结直肠癌；

　　● 既往至少一线抗HER2**失败的HER2阳性晚期**或胃食管结合部腺癌；

　　● 既往接受过一种或一种以上**方案的HER2阳性不可切除或转移性胆道癌；

　　● HER2表达的铂耐药复发上皮性**癌、输卵管癌或原发性腹膜癌；

　　● 既往接受含铂化疗及免疫检查点抑制剂**失败的HER2表达(IHC≥1 的复发或转移性宫颈癌。

　　此外，恒瑞医药已有3款创新药获美国FDA孤儿药**认定，其中包括注射用卡瑞利珠单抗(艾瑞卡®联合甲磺酸阿帕替尼片(艾坦®）用于肝细胞癌适应症，海曲泊帕乙醇胺片(恒曲®）用于恶性肿瘤化疗所致血小板减少症适应症(CIT。

　　作为一家专注研发、生产及推广高品质**的创新型**化制药企业，恒瑞医药在五十多年的发展历程中，始终坚持“以患者为**”的初心，围绕肿瘤、代谢和心血管疾病、免疫和呼吸系统疾病以及神经科学等多个领域持续攻坚**研发，致力于运用科技的力量造福全球患者。

　　公司稳步推进**化战略，努力推动**制药品牌走向世界，坚持自主研发与开放合作并重，在内**展的基础上着力加强**合作。目前产品在40多个**实现商业化。创新药出海方面，开展超20项创新药**临床试验；4款创新药获美国FDA孤⼉药认定；4款创新药获美国FDA快速通道**认定。为充分释放并发挥产品矩阵的全球潜力，公司加快对外合作步伐，其中2025年以来就新增3项对外授权合作，陆续将自主研发的Lp(a抑制剂、辅助生殖领域口服GnRH拮抗剂、PDE3/4抑制等分别许可给默沙东、德国默克、GSK在内的跨国药企；尤其与GSK达成合作，将共同开发至多12款涵盖呼吸、自免和炎症、肿瘤**领域的创新**，潜在交易总额高达125亿美元。

　　未来，恒瑞医药将继续坚持“以患者为**”的初心，争分夺秒推进创新药研发，努力研制出更多的新药好药，服务健康**，惠及全球患者。