财经3月30日讯 日前，美国食品药品监督管理局(FDA批准Qfitlia(Fitusiran作为常规预防**，用于有或无凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的**患者和≥12岁青少年患者，以预防或减少出血的发生**。

　　Fitusiran也成为****抗凝血酶的血友病疗法，能防止或减少出血发生**。此次获批基于ATLAS 3期临床研究数据，该研究显示无论患者是否存在抑制物，Fitusiran均能在临床上显著**年化出血率(ABR，实现有效的出血保护。

　　资料显示，血友病A和B是先天性且终生存在的罕见性出血性疾病，患者的凝血功能受损，容易发生过度出血和自发性关节内出血，从而可能导致关节损伤和慢性疼痛，严重影响生活质量。血友病A和B分别由于凝血因子VIII和IX缺乏引起，这会导致凝血酶生成不足和血凝块无法形成。对于那些对因子**产生抑制物的患者来说，**情况将更加复杂。

　　美国**出血性疾病基金会总裁兼**执行官Phil Gattone表示，当前的血友病**方案常常迫使患者在有效出血控制与便捷给**案之间做出取舍，无法同时兼顾。Fitusiran采用了一种全新的**模式，不仅为血友病患者提供了可靠的出血保护，同时大大**了患者及其家庭的给药**和注射负担。

　　通过**抗凝血酶——一种抗凝蛋白，Fitusiran可促使凝血酶生成增加，从而恢复血友病患者的凝血功能。该**采用小干扰RNA(siRNA技术，使其能够达成低给药**、皮下注射以及低注射剂量。

　　“此次获批充分体现了赛诺菲在推动科学创新，以及持续关爱罕见血液病群体的决心与承诺。”赛诺菲执行副总裁、特药事业部负责人Brian Foard表示，Fitusiran通过出血保护、低给药**和皮下注射的便捷给**式，有望从根本上改变血友病**格局。赛诺菲不断扩展血友病领域的**组合，致力于为患者减轻**负担，精准匹配个体化**需求。

　　美国洛杉矶儿童医院血栓与止血学组主任Guy Young博士表示，Fitusiran是在目前所有血友病预防**中所需给药次数最少的**方式。通过针对抗凝血酶的独特机制，Fitusiran已被证明能达成凝血-抗凝平衡，**出血**并提供出血保护。并且该疗法适用于所有类型的血友病患者，包括有抑制物的患者以及血友病B患者，而这两类患者长期以来存在巨大的未被满足的**需求。

　　在ATLAS 3期临床研究中，Fitusiran以每年最少六次皮下注射**，在各亚组均展现出出血率**。

　　此前，FDA已授予Fitusiran**血友病A和B的孤儿药**、**有或无凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A和B的快速通道**以及**有凝血因子IX抑制物的血友病B的突破性疗法**。

　　去年11月20日，**药监局药品审评**发布了一则通知，将Fitusiran注射液纳入《以患者为**的罕见疾病**研发试点工作计划(“关爱计划”》，加速推动了该种**的研发上市。