慢粒白血病全称慢性髓细胞白血病或慢性粒细胞白血病(CML，简称“慢粒”，是一种骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤。由于“慢粒”的发病机制为人类第9号与22号染色体易位形成费城染色体及BCR-ABL融合基因，因此**上将每年的9月22日定为“慢粒日”。

　　慢粒是慢性白血病中常见的一种类型，占**白血病的15%。在我国，慢粒发病率为0.39-0.55/10万；中位发病年龄为45-50岁，较西方更为年轻化 。

　　曾经，慢粒是一种令人谈之色变的 “不治之症”。但随着医学技术的进步和靶向药的问世，如今，它已经成为像糖尿病、高血压一样的可控慢性病，因此也被称为是“最幸运的白血病”。其疾病**目标也逐渐从阻止疾病进展、延长生存期转变为提升患者生活质量，帮助患者回归正常生活。

　　承载医学的不断突破，TKI让“不治之症”成为可控慢病

　　实际上，科学家们对慢粒**的探索从19世纪**慢粒病例被报告 起至今，已横跨了3个世纪。从最初的**手段来看，化疗、干扰素**和骨髓移植曾是慢粒的主流**方案，但**效果并不理想。

　　随着2001年靶向BCR-ABL的TKI(酪氨酸激酶抑制剂问世以及逐步大规模应用，慢粒的**方式得以革新。自此，慢粒逐渐从“不治之症”成为像高血压、糖尿病之类的慢性疾病。

　　尽管**代TKI及后续推出的几种二代**对慢粒的**具有显著的临床效益，但“耐药”一直是慢粒**全球性的挑战。尤其在**，很长一段时间没有三代药，那些对**代和第二代TKI耐药和/或不耐受慢粒患者的**存在巨大的未被满足的临床需求。我国血液病领域权威专家指出，部分患者会因为基因突变的原因，逐渐对**失去反应，一旦产生了这种慢粒耐药情况，患者就会陷入无药可医的窘境。

　　2021年，亚盛医药自主研发并拥有自主知识产权的创新药耐立克(通用名：奥雷巴替尼获批上市，用于****酪氨酸激酶抑制剂(TKI耐药，并采用经充分验证的检测方法诊断为伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病慢性期或加速期的成年患者。2023年，耐立克新适应症获批，用于**对一代和二代TKI耐药和/或不耐受的慢性髓细胞白血病慢性期成年患者。耐立克的上市打破了**慢粒患者的耐药困境，为患者提供了更好的**选择。

　　值得一提的是，当前，慢粒的**趋于慢性病的**和管理，临床医生的关注点已经从单纯注重疗效扩展至提升患者依从性、生活质量和保障长期安全。耐立克显著的疗效和安全性优势也正契合了这样的趋势。

　　有临床专家认为：“在TKI时代，慢粒患者不仅要活得长，而且要活得好，也就是有生活质量。奥雷巴替尼在助力优化患者的**反应、提升生活质量方面显示出独特的优势。根据文献表明，接受奥雷巴替尼**的慢粒患者，在躯体功能、社交功能、认知功能以及疲劳等情况的改善方面更有优势。”

　　实现全病程科学管理、规范**，不断提升慢粒患者获益

　　目前，对慢粒患者进行全病程管理、规范化**，是实现慢粒**目标的关键，但在临床实践中，还面临诸多挑战。

　　从患者角度来看，慢粒已逐渐成为可控慢性病，患者基本上长期在院外进行**。然而，慢粒的全病程管理是一个长期的过程，由于部分患者忽视定期随访及规范化监测、因为出现不良反应自行终止服药等，造成**效果没有达到预期，影响生存、生活质量。

　　从医生端来看，实现**水平均制化，对病人进行规范化的监测和个性化**选择，规范化的调整**、克服TKI耐药，提高无**缓解率，是临床医生的重要课题。此外，新的**相继问世、临床指南的与时俱进，也对医生的慢粒慢病化管理能力和学习能力提出了挑战。但由于医生长期养成的**习惯、对三代药没有足够了解而使用不及时、没有落实好随访以早期识别耐药等，都可能导致患者**效果不佳或生活质量下降。

　　因此，在患者端要加深其对疾病管理的认知、规范化随访；医生端要加强规范化诊疗、**教育，增强交流学习。通过医患双方的共同努力，可以进一步提升我国的慢粒整体**水平，让患者早获益、多获益。

　　值得关注的是，作为****获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，耐立克已获批适应症**纳入**医保药品目录，耐立克的临床价值和潜力也不断得到肿瘤领域的权威认可。目前，耐立克已获《CSCO儿童及青少年白血病诊疗指南》升级推荐；延续《CSCO恶性血液病诊疗指南》相关推荐。其中，2025版《CSCO儿童及青少年白血病诊疗指南》在针对费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph ALL儿童患者的**中，**将耐立克升级为I级推荐**方案用于BCR-ABL1激酶区T315I突变患者。这标志着耐立克在儿童血液领域开启了全新篇章。

　　临床专家指出，耐立克对既往接受过一种或者多种TKI**包括泊那替尼(Ponatinib、阿思尼布，耐药和不耐药的慢粒患者都显示出显著的疗效。在相关的临床研究当中，无论是否存在一个常见的T315I突变都能够获得很好的血液学和分子生物学的缓解，尤其对于携带T315I突变的慢粒患者，它的疗效更显突出，不仅能够有效的控制病情，还能够长期提升患者的生活质量。

　　全球同靶点****(BIC潜力显著，有望惠及全球患者

　　作为**第三代TKI, 耐立克还具有突出的全球BIC潜力，既往**大会已对其疗效和安全性等创新突破有诸多报道，可以说耐立克在延长生存的同时提升患者生活质量的双重价值得到了全球认可。

　　虽然近10年前海外就有第三代**获批，但因**的安全性和可及性等原因，耐药慢粒的**仍然存在未被**满足的临床需求。作为****、全球第二个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，耐立克凭借其疗效和安全性的特殊优势，让全球慢粒专家看到了填补这方面空白的希望。

　　耐立克自2018年**公布临床数据起，连续7年获ASH年会口头报告，为**原创新药鲜见的成绩；从2016年10月入组首例患者以来，已累积了大样本量患者的长期数据，证明了该**相较泊那替尼的安全性优势。

　　2022年，耐立克的海外临床数据**公布，便获ASH年会口头报告。数据显示，耐立克对那些对第三代BCR-ABL抑制剂泊那替尼或变构抑制剂阿思尼布耐药的患者仍有效。随后两年里，该**更大样本量和更长随访期的数据在ASH年会逐年披露，持续展现出强劲的疗效与安全性特征。

　　随着研究进展不断公布、疗效与安全性广受肯定，耐立克也在加快惠及全球患者的步伐。

　　2024年6月，亚盛医药与武田就耐立克签署**选择权协议。目前，全球**2个第三代BCR-ABL抑制剂获批，分别为武田旗下的泊那替尼和亚盛的耐立克。这项协议的签署，意味着耐立克得到了全球竞争对手的认可，是对其临床潜力和价值的**背书，也是对亚盛医药在血液肿瘤领域研发与临床开发能力的首肯。

　　美国食品药品监督管理局(FDA已批准耐立克开展一项全球注册III期临床研究，用于**既往接受过**的慢性髓细胞白血病慢性期(CML-CP成年患者。这是耐立克获FDA批准的首项注册III期临床研究，也是其**临床开发的又一项重大里程碑。

　　不止于慢粒，耐立克有望推动Ph ALL**革新

　　值得关注的是，由于费城染色体阳性(Ph 急性淋巴细胞白血病(ALL的发病根源也是9号和22号染色体易位形成的BCR-ABL融合基因，因此，作为新型第三代TKI，耐立克在Ph ALL**领域也显示出巨大潜力。

　　在小分子靶向**TKI问世之前，单纯化疗**Ph ALL的5年总生存(OS率低于20%。TKI的应用显著改变了该领域的**前景，但一代以及二代TKI**Ph ALL患者仍存在**局限性，患者的复发率高、无病生存期短且预后较差。目前**尚无**TKI被批准用于一线**Ph ALL 患者，该领域依然存在较大的、未被满足的临床需求。

　　于今年欧洲血液学协会(EHA年会上公布的研究数据显示，无论是针对新诊断Ph ALL患者的一线**研究，还是针对复发或难治性患者以及特定亚型疾病(如FGFR1重排的髓系/淋巴系肿瘤的研究，耐立克均表现出较高的**缓解(CR率、**分子学反应(CMR率和良好的耐受性；与多种**(如维奈克拉 阿扎胞苷、VP方案、贝林妥欧单抗、奥加伊妥珠单抗等的联合**的多项积极数据提示，耐立克有望为Ph ALL患者提供更多的**选择，并进一步改善患者的长期预后。

　　目前，耐立克联合**新诊断Ph ALL患者的全球注册III期研究正在开展中。耐立克有望填补**空白，成为****获批用于一线**Ph ALL的TKI**，推动Ph ALL**向慢性病管理方向发展，从“弱化疗”到“无化疗”，**改变**Ph ALL**格局，为患者带来更优的生存获益。

　　从面对疾病束手无策到诊疗理念和**方式不断革新，从昂贵的“救命药”依赖进口到自主创新**登上**舞台改写历史、**可及性大大提升……慢粒患者是不幸的，但也因为医学工作者和以亚盛医药为代表的**创新力量的不懈奋斗，而今的患者们也是幸运的。耐立克只是“**方案”的一个缩影，相信不久的将来，还会有更多创新**和**方案加速落地，有更多海内外患者在**创新中获益。